Title :

Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients.

Author(s) :

Masat, Elisa [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Laforêt, Pascal [Auteur]
Centre de recherche en myologie
De Antonio, Marie [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Corre, Guillaume [Auteur]

Perniconi, Barbara [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Taouagh, Nadjib [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Mariampillai, Kuberaka [Auteur]
CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP]
Amelin, Damien [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Mauhin, Wladimir [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Hogrel, Jean-Yves [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Caillaud, Catherine [Auteur]
Hôpital Necker - Enfants Malades [AP-HP]
Ronzitti, Giuseppe [Auteur]

Puzzo, Francesco [Auteur]

Kuranda, Klaudia [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Colella, Pasqualina [Auteur]

Mallone, Roberto [Auteur]
Hôpital Cochin [AP-HP]
Benveniste, Olivier [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Mingozzi, Federico [Auteur]
Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 [UPMC]
Bassez, Guillaume [Auteur]
Hôpital Henri Mondor
Bedat-Millet, Anne-Laure [Auteur]
CHU Rouen
Behin, Anthony [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Eymard, Bruno [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Leonard-Louis, Sarah [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Stojkovic, Tanya [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Canal, Aurélie [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Decostre, Valérie [Auteur]
Centre de recherche en myologie
Bouhour, Françoise [Auteur]
Hôpital neurologique et neurochirurgical Pierre Wertheimer [CHU - HCL]
Boyer, F [Auteur]

Castaing, Yves [Auteur]
CHU de Bordeaux Pellegrin [Bordeaux]
Chapon, Françoise [Auteur]
CHU Caen
Cintas, Pascal [Auteur]
Centre d'investigation clinique de Toulouse [CIC 1436]
Durieu, Isabelle [Auteur]
Centre Hospitalier Lyon Sud [CHU - HCL] [CHLS]
Feasson, Léonard [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Etienne [CHU Saint-Etienne] [CHU ST-E]
Furby, Alain [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Etienne [CHU Saint-Etienne] [CHU ST-E]
Hamroun, Dalil [Auteur]
CHU Montpellier = Montpellier University Hospital
Ferrer, Xavier [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux [CHU Bordeaux]
Solé, G [Auteur]
CHU de Bordeaux Pellegrin [Bordeaux]
Froissart, Roseline [Auteur]
Centre Hospitalier Lyon Sud [CHU - HCL] [CHLS]
Piraud, Monique [Auteur]
Centre Hospitalier Lyon Sud [CHU - HCL] [CHLS]
Germain, D [Auteur]
Benistan, Karelle [Auteur]
Guffon-Fouilhoux, Nathalie [Auteur]
Hôpital de l'Hôtel Dieu [CHU-HCL]
Journel, Hubert [Auteur]
Labauge, Pierre [Auteur]
CHU Montpellier = Montpellier University Hospital
Lacour, Arnaud [Auteur]
Centre Hospitalier Régional Universitaire [CHU Lille] [CHRU Lille]
Levy, A. [Auteur]
Magot, Armelle [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Nantes = Nantes University Hospital [CHU Nantes]
Pereon, Yann [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Nantes = Nantes University Hospital [CHU Nantes]
Minot-Myhie, Marie-Christine [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Rennes [CHU Rennes] = Rennes University Hospital [Pontchaillou]
Nadaj-Pakleza, Aleksandra [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire d'Angers [CHU Angers]
Nathier, C [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire d'Angers [CHU Angers]
Orlikowski, David [Auteur]
Hôpital Raymond Poincaré [AP-HP]
Pellegrini, Nadine [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Rennes [CHU Rennes] = Rennes University Hospital [Pontchaillou]
Petiot, Philippe [Auteur]
Hôpital de la Croix-Rousse [CHU - HCL]
Praline, Julien [Auteur]
Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours [CHRU Tours]
Lofaso, Frederic [Auteur]
Hôpital Raymond Poincaré [AP-HP]
Prigent, Helene [Auteur]
Hôpital Raymond Poincaré [AP-HP]
Dutry, A. [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes [CHU Nîmes]
Renard, D. [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Nîmes [CHU Nîmes]
Sacconi, Sabrina [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Nice [CHU Nice]
Desnuelle, Claude [Auteur]
Centre Hospitalier Universitaire de Nice [CHU Nice]
Salort-Campana, Emmanuelle [Auteur]
Hôpital de la Timone [CHU - APHM] [TIMONE]
Pouget, Jean [Auteur]
Hôpital de la Timone [CHU - APHM] [TIMONE]
Tiffreau, Vincent [Auteur]
Unité de Recherche Pluridisciplinaire Sport, Santé, Société (URePSSS) - ULR 7369
Unité de Recherche Pluridisciplinaire Sport, Santé, Société (URePSSS) - ULR 7369 - ULR 4488 [URePSSS]
Vincent, D [Auteur]
Zagnoli, Fabien [Auteur]
Hôpital d'Instruction des Armées Clermont Tonnerre

Journal title :

Scientific reports

Abbreviated title :

Sci Rep

Volume number :

6

Pages :

36182

Publication date :

2016-11-04

ISSN :

2045-2322

HAL domain(s) :

Sciences du Vivant [q-bio]

English abstract : [en]

Immunogenicity of recombinant human acid-alpha glucosidase (rhGAA) in enzyme replacement therapy (ERT) is a safety and efficacy concern in the management of late-onset Pompe disease (LOPD). However, long-term effects of ...
Show more >Immunogenicity of recombinant human acid-alpha glucosidase (rhGAA) in enzyme replacement therapy (ERT) is a safety and efficacy concern in the management of late-onset Pompe disease (LOPD). However, long-term effects of ERT on humoral and cellular responses to rhGAA are still poorly understood. To better understand the impact of immunogenicity of rhGAA on the efficacy of ERT, clinical data and blood samples from LOPD patients undergoing ERT for >4 years (n = 28) or untreated (n = 10) were collected and analyzed. In treated LOPD patients, anti-rhGAA antibodies peaked within the first 1000 days of ERT, while long-term exposure to rhGAA resulted in clearance of antibodies with residual production of non-neutralizing IgG. Analysis of  T cell responses to rhGAA showed detectable T cell reactivity only after in vitro restimulation. Upregulation of several cytokines and chemokines was detectable in both treated and untreated LOPD subjects, while IL2 secretion was detectable only in subjects who received ERT. These results indicate that long-term ERT in LOPD patients results in a decrease in antibody titers and residual production of non-inhibitory IgGs. Immune responses to GAA following long-term ERT do not seem to affect efficacy of ERT and are consistent with an immunomodulatory effect possibly mediated by regulatory T cells.Show less >

Language :

Anglais

Audience :

Internationale

Popular science :

Non

Collections :

• Unité de Recherche Pluridisciplinaire Sport, Santé, Société (URePSSS) - ULR 7369

Research team(s) :

Activité Physique, Muscle, Santé (APMS)

Submission date :

2019-09-24T10:01:55Z
2020-06-08T10:38:57Z