Titre :

Temporal order of clinical and biomarker changes in familial frontotemporal dementia.

Auteur(s) :

Staffaroni, A. M. [Auteur]
University of California [San Francisco] [UC San Francisco]
Quintana, M. [Auteur]
Wendelberger, B. [Auteur]
University of California [San Francisco] [UC San Francisco]
Heuer, H. W. [Auteur]
Russell, L. L. [Auteur]
Cobigo, Y. [Auteur]
Wolf, A. [Auteur]
Goh, S. M. [Auteur]
Petrucelli, L. [Auteur]
Gendron, T. F. [Auteur]
Heller, C. [Auteur]
Clark, A. L. [Auteur]
Taylor, J. C. [Auteur]
Wise, A. [Auteur]
Ong, E. [Auteur]
Forsberg, L. [Auteur]
Brushaber, D. [Auteur]
Rojas, J. C. [Auteur]
Vandevrede, L. [Auteur]
Ljubenkov, P. [Auteur]
Kramer, J. [Auteur]
Casaletto, K. B. [Auteur]
Appleby, B. [Auteur]
Bordelon, Y. [Auteur]
Botha, H. [Auteur]
Dickerson, B. C. [Auteur]
Domoto-Reilly, K. [Auteur]
Fields, J. A. [Auteur]
Foroud, T. [Auteur]
Gavrilova, R. [Auteur]
Geschwind, D. [Auteur]
Ghoshal, N. [Auteur]
Goldman, J. [Auteur]
Graff-Radford, J. [Auteur]
Graff-Radford, N. [Auteur]
Grossman, M. [Auteur]
Hall, M. G. H. [Auteur]
Hsiung, G. Y. [Auteur]
Huey, E. D. [Auteur]
Irwin, D. [Auteur]
Jones, D. T. [Auteur]
Kantarci, K. [Auteur]
Kaufer, D. [Auteur]
Knopman, D. [Auteur]
Kremers, W. [Auteur]
Lago, A. L. [Auteur]
Lapid, M. I. [Auteur]
Litvan, I. [Auteur]
Lucente, D. [Auteur]
Mackenzie, I. R. [Auteur]
Mendez, M. F. [Auteur]
Mester, C. [Auteur]
Miller, B. L. [Auteur]
Onyike, C. U. [Auteur]
Rademakers, R. [Auteur]
Ramanan, V. K. [Auteur]
Ramos, E. M. [Auteur]
Rao, M. [Auteur]
Rascovsky, K. [Auteur]
Rankin, K. P. [Auteur]
Roberson, E. D. [Auteur]
Savica, R. [Auteur]
Tartaglia, M. C. [Auteur]
Weintraub, S. [Auteur]
Wong, B. [Auteur]
Cash, D. M. [Auteur]
Bouzigues, A. [Auteur]
Swift, I. J. [Auteur]
Peakman, G. [Auteur]
Bocchetta, M. [Auteur]
Todd, E. G. [Auteur]
Convery, R. S. [Auteur]
Rowe, J. B. [Auteur]
Borroni, B. [Auteur]
Galimberti, D. [Auteur]
Tiraboschi, P. [Auteur]
Masellis, M. [Auteur]
Finger, E. [Auteur]
Van Swieten, J. C. [Auteur]
Seelaar, H. [Auteur]
Jiskoot, L. C. [Auteur]
Sorbi, S. [Auteur]
Butler, C. R. [Auteur]
Graff, C. [Auteur]
Gerhard, A. [Auteur]
Langheinrich, T. [Auteur]
Laforce, R. [Auteur]
Sanchez-Valle, R. [Auteur]
De Mendonça, A. [Auteur]
Moreno, F. [Auteur]
Synofzik, M. [Auteur]
Vandenberghe, R. [Auteur]
Ducharme, S. [Auteur]
Le Ber, I. [Auteur]
Levin, J. [Auteur]
Danek, A. [Auteur]
Otto, M. [Auteur]
Pasquier, Florence [Auteur]
Lille Neurosciences & Cognition (LilNCog) - U 1172
Santana, I. [Auteur]
Kornak, J. [Auteur]
Boeve, B. F. [Auteur]
Rosen, H. J. [Auteur]
Rohrer, J. D. [Auteur]
Boxer, A. L. [Auteur]
University of California [San Francisco] [UC San Francisco]

Titre de la revue :

Nature Medicine

Nom court de la revue :

Nat Med

Numéro :

28

Pagination :

pages 2194–2206

Éditeur :

Nature Publishing Group

Date de publication :

2022-09-25

ISSN :

1546-170X

Discipline(s) HAL :

Sciences du Vivant [q-bio]

Résumé en anglais : [en]

Unlike familial Alzheimer’s disease, we have been unable to accurately predict symptom onset in presymptomatic familial frontotemporal dementia (f-FTD) mutation carriers, which is a major hurdle to designing disease ...
Lire la suite >Unlike familial Alzheimer’s disease, we have been unable to accurately predict symptom onset in presymptomatic familial frontotemporal dementia (f-FTD) mutation carriers, which is a major hurdle to designing disease prevention trials. We developed multimodal models for f-FTD disease progression and estimated clinical trial sample sizes in C9orf72, GRN and MAPT mutation carriers. Models included longitudinal clinical and neuropsychological scores, regional brain volumes and plasma neurofilament light chain (NfL) in 796 carriers and 412 noncarrier controls. We found that the temporal ordering of clinical and biomarker progression differed by genotype. In prevention-trial simulations using model-based patient selection, atrophy and NfL were the best endpoints, whereas clinical measures were potential endpoints in early symptomatic trials. f-FTD prevention trials are feasible but will likely require global recruitment efforts. These disease progression models will facilitate the planning of f-FTD clinical trials, including the selection of optimal endpoints and enrollment criteria to maximize power to detect treatment effects.Lire moins >

Langue :

Anglais

Audience :

Internationale

Vulgarisation :

Non

Établissement(s) :

Université de Lille
Inserm
CHU Lille

Collections :

• Lille Neurosciences & Cognition (LilNCog) - U 1172

Date de dépôt :

2024-01-16T00:40:22Z
2024-11-06T08:47:25Z