Hereditary angioedema and its new treatments: ...
Document type :
Article dans une revue scientifique: Article de synthèse/Review paper
PMID :
Permalink :
Title :
Hereditary angioedema and its new treatments: An update
Author(s) :
Launay, David [Auteur]
Institut de Recherche Translationnelle sur l'Inflammation (INFINITE) - U1286
Bouillet, L. [Auteur]
Centre de référence national des angiœdèmes [CREAK]
Translational Innovation in Medicine and Complexity / Recherche Translationnelle et Innovation en Médecine et Complexité - UMR 5525 [TIMC ]
Centre Hospitalier Universitaire [CHU Grenoble] [CHUGA]
Boccon-Gibod, I. [Auteur]
Centre de référence national des angiœdèmes [CREAK]
Centre Hospitalier Universitaire [CHU Grenoble] [CHUGA]
Trumbic, B. [Auteur]
Gobert, D. [Auteur]
CHU Saint-Antoine [AP-HP]
Fain, O. [Auteur]
CHU Saint-Antoine [AP-HP]
Institut de Recherche Translationnelle sur l'Inflammation (INFINITE) - U1286
Bouillet, L. [Auteur]
Centre de référence national des angiœdèmes [CREAK]
Translational Innovation in Medicine and Complexity / Recherche Translationnelle et Innovation en Médecine et Complexité - UMR 5525 [TIMC ]
Centre Hospitalier Universitaire [CHU Grenoble] [CHUGA]
Boccon-Gibod, I. [Auteur]
Centre de référence national des angiœdèmes [CREAK]
Centre Hospitalier Universitaire [CHU Grenoble] [CHUGA]
Trumbic, B. [Auteur]
Gobert, D. [Auteur]
CHU Saint-Antoine [AP-HP]
Fain, O. [Auteur]
CHU Saint-Antoine [AP-HP]
Journal title :
La Revue de Médecine Interne
Abbreviated title :
Rev Med Interne
Publication date :
2023-03-06
ISSN :
1768-3122
English keyword(s) :
Quality of life
Kallikrein
C1 inhibitor
Bradykinin
Hereditary angioedema
Kallikrein
C1 inhibitor
Bradykinin
Hereditary angioedema
HAL domain(s) :
Sciences du Vivant [q-bio]
French abstract :
Les angiœdèmes héréditaires, avec ou sans déficit en C1-inhibiteur, sont des maladies rares caractérisées par des crises récurrentes d’œdème non inflammatoire sous-cutané et/ou sous-muqueux. Elles peuvent menacer le pronostic ...
Show more >Les angiœdèmes héréditaires, avec ou sans déficit en C1-inhibiteur, sont des maladies rares caractérisées par des crises récurrentes d’œdème non inflammatoire sous-cutané et/ou sous-muqueux. Elles peuvent menacer le pronostic vital et impacter substantiellement la qualité de vie. Les crises peuvent être spontanées ou provoquées, dans un contexte de stress émotionnel, par les infections ou les traumatismes physiques en particulier. Le médiateur-clé étant la bradykinine, ces angiœdèmes ne répondent pas aux thérapeutiques usuelles des angiœdèmes mastocytaires (antihistaminiques, corticoïdes, adrénaline), beaucoup plus fréquents. La prise en charge thérapeutique des angiœdèmes héréditaires consiste d’abord à traiter les crises sévères par un antagoniste sélectif du récepteur B2 de la bradykinine ou un concentré de C1-inhibiteur. Les concentrés de C1-inhibiteur ou un androgène atténué (danazol) peuvent être utilisés en prophylaxie à court terme. Les options thérapeutiques classiquement proposées pour la prévention des crises à long terme (danazol, antifibrinolytiques [acide tranexamique], concentré de C1-inhibiteur) sont d’efficacité variable et/ou posent des problèmes de tolérance ou de facilité d’emploi. La mise à disposition récente de molécules innovantes de la classe des inhibiteurs de la kallicréine comme traitement de fond (lanadelumab sous-cutané, bérotralstat oral) constitue une avancée thérapeutique importante dans la prophylaxie à long terme des crises d’angiœdème héréditaire. L’arrivée de ces nouvelles molécules s’accompagne d’une nouvelle ambition pour les patients : obtenir le contrôle optimal de la maladie pour limiter au maximum son retentissement sur la qualité de vie du patient.Show less >
Show more >Les angiœdèmes héréditaires, avec ou sans déficit en C1-inhibiteur, sont des maladies rares caractérisées par des crises récurrentes d’œdème non inflammatoire sous-cutané et/ou sous-muqueux. Elles peuvent menacer le pronostic vital et impacter substantiellement la qualité de vie. Les crises peuvent être spontanées ou provoquées, dans un contexte de stress émotionnel, par les infections ou les traumatismes physiques en particulier. Le médiateur-clé étant la bradykinine, ces angiœdèmes ne répondent pas aux thérapeutiques usuelles des angiœdèmes mastocytaires (antihistaminiques, corticoïdes, adrénaline), beaucoup plus fréquents. La prise en charge thérapeutique des angiœdèmes héréditaires consiste d’abord à traiter les crises sévères par un antagoniste sélectif du récepteur B2 de la bradykinine ou un concentré de C1-inhibiteur. Les concentrés de C1-inhibiteur ou un androgène atténué (danazol) peuvent être utilisés en prophylaxie à court terme. Les options thérapeutiques classiquement proposées pour la prévention des crises à long terme (danazol, antifibrinolytiques [acide tranexamique], concentré de C1-inhibiteur) sont d’efficacité variable et/ou posent des problèmes de tolérance ou de facilité d’emploi. La mise à disposition récente de molécules innovantes de la classe des inhibiteurs de la kallicréine comme traitement de fond (lanadelumab sous-cutané, bérotralstat oral) constitue une avancée thérapeutique importante dans la prophylaxie à long terme des crises d’angiœdème héréditaire. L’arrivée de ces nouvelles molécules s’accompagne d’une nouvelle ambition pour les patients : obtenir le contrôle optimal de la maladie pour limiter au maximum son retentissement sur la qualité de vie du patient.Show less >
English abstract : [en]
Hereditary angioedema, with or without deficient C1 inhibitor level or function, is a rare disease characterized by recurrent attacks of noninflammatory subcutaneous and/or submucosal edema. It may be life-threatening and ...
Show more >Hereditary angioedema, with or without deficient C1 inhibitor level or function, is a rare disease characterized by recurrent attacks of noninflammatory subcutaneous and/or submucosal edema. It may be life-threatening and substantially affects quality of life. Attacks may be spontaneous or induced, in a setting of emotional stress, by infections or physical trauma, in particular. As the key mediator is bradykinin, this angioedema does not respond to the usual treatments of mast cell-mediated angioedema (antihistamines, corticosteroids, adrenaline), which is much more frequent. Therapeutic management of hereditary angioedema first consists in treating severe attacks with a selective B2 bradykinin receptor antagonist or a C1 inhibitor concentrate. The latter or an attenuated androgen (danazol) can be used for short-term prophylaxis. Therapeutic solutions conventionally proposed for long-term prophylaxis (danazol, antifibrinolytics [tranexamic acid], C1 inhibitor concentrate) vary in efficacy and/or pose problems of safety or ease of use. Kallikrein inhibitors (subcutaneous lanadelumab, oral berotralstat) recently made available as disease-modifying treatment constitute an important advance in long-term prophylaxis of hereditary angioedema attacks. The advent of these new drugs is accompanied by a new ambition for patients: optimize control of the disease and thereby minimize its impact on quality of life.Show less >
Show more >Hereditary angioedema, with or without deficient C1 inhibitor level or function, is a rare disease characterized by recurrent attacks of noninflammatory subcutaneous and/or submucosal edema. It may be life-threatening and substantially affects quality of life. Attacks may be spontaneous or induced, in a setting of emotional stress, by infections or physical trauma, in particular. As the key mediator is bradykinin, this angioedema does not respond to the usual treatments of mast cell-mediated angioedema (antihistamines, corticosteroids, adrenaline), which is much more frequent. Therapeutic management of hereditary angioedema first consists in treating severe attacks with a selective B2 bradykinin receptor antagonist or a C1 inhibitor concentrate. The latter or an attenuated androgen (danazol) can be used for short-term prophylaxis. Therapeutic solutions conventionally proposed for long-term prophylaxis (danazol, antifibrinolytics [tranexamic acid], C1 inhibitor concentrate) vary in efficacy and/or pose problems of safety or ease of use. Kallikrein inhibitors (subcutaneous lanadelumab, oral berotralstat) recently made available as disease-modifying treatment constitute an important advance in long-term prophylaxis of hereditary angioedema attacks. The advent of these new drugs is accompanied by a new ambition for patients: optimize control of the disease and thereby minimize its impact on quality of life.Show less >
Language :
Anglais
Audience :
Internationale
Popular science :
Non
Administrative institution(s) :
Université de Lille
Inserm
CHU Lille
Inserm
CHU Lille
Submission date :
2024-01-11T23:14:36Z
2024-03-08T10:25:55Z
2024-03-08T10:25:55Z