Hereditary angioedema and its new treatments: An update

Abstract

Les angiœdèmes héréditaires, avec ou sans déficit en C1-inhibiteur, sont des maladies rares caractérisées par des crises récurrentes d’œdème non inflammatoire sous-cutané et/ou sous-muqueux. Elles peuvent menacer le pronostic vital et impacter substantiellement la qualité de vie. Les crises peuvent être spontanées ou provoquées, dans un contexte de stress émotionnel, par les infections ou les traumatismes physiques en particulier. Le médiateur-clé étant la bradykinine, ces angiœdèmes ne répondent pas aux thérapeutiques usuelles des angiœdèmes mastocytaires (antihistaminiques, corticoïdes, adrénaline), beaucoup plus fréquents. La prise en charge thérapeutique des angiœdèmes héréditaires consiste d’abord à traiter les crises sévères par un antagoniste sélectif du récepteur B2 de la bradykinine ou un concentré de C1-inhibiteur. Les concentrés de C1-inhibiteur ou un androgène atténué (danazol) peuvent être utilisés en prophylaxie à court terme. Les options thérapeutiques classiquement proposées pour la prévention des crises à long terme (danazol, antifibrinolytiques [acide tranexamique], concentré de C1-inhibiteur) sont d’efficacité variable et/ou posent des problèmes de tolérance ou de facilité d’emploi. La mise à disposition récente de molécules innovantes de la classe des inhibiteurs de la kallicréine comme traitement de fond (lanadelumab sous-cutané, bérotralstat oral) constitue une avancée thérapeutique importante dans la prophylaxie à long terme des crises d’angiœdème héréditaire. L’arrivée de ces nouvelles molécules s’accompagne d’une nouvelle ambition pour les patients : obtenir le contrôle optimal de la maladie pour limiter au maximum son retentissement sur la qualité de vie du patient.