CAR-T CELLS: How does the EBMT registry monitor European activities, identify hurdles and prepare for changes in regulations

Abstract

Les CAR-T cells sont des médicaments de thérapie génique, une sous-catégorie des médicaments de thérapie innovante définis par le Règlement européen 2007/1394. Ils représentent le premier exemple de fabrication industrielle à grande échelle et de succès de commercialisation pour des médicaments de cette nouvelle classe thérapeutique. Leur nature, leurs méthodes de fabrication, les conditions pour leur accès au marché, et leur prix sont des critères justifiant une vigilance spécifique et prolongée après leur commercialisation pour préciser le profil de sécurité et le profil d’efficacité à long-terme. La collecte et l’analyse de données sur une période de 15 ans exigée par les autorités sanitaires européennes représente un challenge technique et politique, tout autant que la définition a priori des besoins des différentes parties intéressées à accéder à ces données. L’EBMT s’est attaché depuis de nombreuses années à collecter des données dans le domaine des greffes de cellules hématopoïétiques et travaille en étroite concertation avec de nombreux acteurs à collecter des données sur les patients traités par CAR-T cells.