Title :

Oral pharmacological chaperone migalastat compared with enzyme replacement therapy in Fabry disease: 18-month results from the randomised phase III ATTRACT study

Author(s) :

Hughes Derralynn, A [Auteur]
Nicholls, Kathleen [Auteur]
Shankar Suma, P [Auteur]
Sunder-Plassmann, Gere [Auteur]
Koeller, David [Auteur]
Nedd, Khan [Auteur]
Vockley, Gerard [Auteur]
Hamazaki, Takashi [Auteur]
Lachmann, Robin [Auteur]
Ohashi, Toya [Auteur]
Olivotto, Iacopo [Auteur]
Sakai, Norio [Auteur]
Deegan, Patrick [Auteur]
Dimmock, David [Auteur]
Eyskens, Francois [Auteur]
Germain Dominique, P [Auteur]
Goker-Alpan, Ozlem [Auteur]
Hachulla, Eric [Auteur]
Lille Inflammation Research International Center (LIRIC) - U995
Jovanovic, Ana [Auteur]
Lourenco Charles, M [Auteur]
Narita, Ichiei [Auteur]
Thomas, Mark [Auteur]
Wilcox William, R [Auteur]
Bichet Daniel, G [Auteur]
Schiffmann, Raphael [Auteur]
Ludington, Elizabeth [Auteur]
Viereck, Christopher [Auteur]
Kirk, John [Auteur]
Yu, Julie [Auteur]
Johnson, Franklin [Auteur]
Boudes, Pol [Auteur]
Benjamin Elfrida, R [Auteur]
Lockhart David, J [Auteur]
Barlow, Carrolee [Auteur]
Skuban, Nina [Auteur]
Castelli Jeffrey, P [Auteur]
Barth, Jay [Auteur]
Feldt-Rasmussen, Ulla [Auteur]

Journal title :

Journal of medical genetics

Abbreviated title :

J. Med. Genet.

Volume number :

54

Pages :

288-296

Publication date :

2017-04-01

ISSN :

0022-2593

Keyword(s) :

Mesh:Treatment Outcome
Mesh:Administration
Mesh:Oral
Mesh:Adolescent
Mesh:1-Deoxynojirimycin/adverse effects
Mesh:alpha-Galactosidase/genetics*
Mesh:Lysosomes/pathology
Mesh:Fabry Disease/metabolism
Mesh:Female
Mesh:Humans
Mesh:Lysosomes/genetics
Mesh:Molecular Chaperones/adverse effects
Mesh:1-Deoxynojirimycin/analogs & derivatives*
Mesh:Aged
Mesh:Fabry Disease/drug therapy*
Mesh:Adult
Mesh:Fabry Disease/physiopathology
Mesh:Molecular Chaperones/administration & dosage*
Mesh:Middle Aged
Mesh:Enzyme Replacement Therapy/adverse effects
Mesh:Male
Mesh:1-Deoxynojirimycin/administration & dosage

HAL domain(s) :

Sciences du Vivant [q-bio]

Language :

Anglais

Audience :

Internationale

Popular science :

Non

Administrative institution(s) :

Inserm
Université de Lille
CHU Lille

Collections :

• Lille Inflammation Research International Center (LIRIC) - U995

Research team(s) :

Immunity, inflammation and fibrsis in auto and allo-reactivity

Submission date :

2019-03-01T14:25:59Z