Titre :

Azacitidine for patients with Vacuoles, E1 Enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic syndrome (VEXAS) and myelodysplastic syndrome: data from the French VEXAS registry

Auteur(s) :

Comont, Thibault [Auteur]
Pôle IUCT [CHU Toulouse]
Université Toulouse III Paul Sabatier - Faculté de médecine Purpan [UTPS]
Heiblig, Mael [Auteur]
Centre Hospitalier Lyon Sud [CHU - HCL] [CHLS]
Riviere, Etienne [Auteur]
Hôpital Haut-Lévêque [CHU Bordeaux]
Terriou, Louis [Auteur]
Institut de Recherche Translationnelle sur l'Inflammation (INFINITE) - U1286
Rossignol, Julien [Auteur]
Centre de référence des mastocytoses [CEREMAST]
Hôpital Necker - Enfants Malades [AP-HP]
Bouscary, Didier [Auteur]
Hôpital Cochin [AP-HP]
Rieu, Virginie [Auteur]
Service Médecine Interne - site Gabriel-Montpied [CHU Clermont-Ferrand]
Le Guenno, G. [Auteur]
Mathian, A. [Auteur]
Aouba, Achille [Auteur]
CHU Caen
Université de Caen Normandie [UNICAEN]
Vinit, Julien [Auteur]
Centre Hospitalier Chalon-sur-Saône William Morey
Dion, J. [Auteur]
Kosmider, O. [Auteur]
Terrier, B. [Auteur]
Georgin-Lavialle, Sophie [Auteur]
CHU Tenon [AP-HP]
Fenaux, P. [Auteur]
Mekinian, Arsène [Auteur]
CHU Saint-Antoine [AP-HP]

Titre de la revue :

British Journal of Haematology

Nom court de la revue :

Br. J. Haematol.

Numéro :

-

Pagination :

-

Date de publication :

2021-10-28

ISSN :

0007-1048

Mot(s)-clé(s) en anglais :

myelodysplastic syndrome
VEXAS syndrome
azacitidine

Discipline(s) HAL :

Sciences du Vivant [q-bio]

Résumé en anglais : [en]

Azacitidine can be effective in myelodysplastic syndromes (MDS) associated with inflammatory/autoimmune diseases. Vacuoles, E1 Enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic syndrome (VEXAS) is a new monogenic autoinflammatory ...
Lire la suite >Azacitidine can be effective in myelodysplastic syndromes (MDS) associated with inflammatory/autoimmune diseases. Vacuoles, E1 Enzyme, X-linked, Autoinflammatory, Somatic syndrome (VEXAS) is a new monogenic autoinflammatory syndrome caused by somatic ubiquitin-like modifier-activating enzyme 1 (UBA1) mutation, often associated with MDS, whose treatment is difficult and not yet codified. Based on a French nationwide registry of 116 patients with VEXAS, we report the efficacy and safety of azacitidine treatment in 11 patients with VEXAS with MDS. Clinical response of VEXAS to azacitidine was achieved in five patients (46%), during 6, 8+, 12, 21, 27+ months respectively, suggesting that azacitidine can be effective in selected patients with VEXAS and associated MDS.Lire moins >

Langue :

Anglais

Audience :

Internationale

Vulgarisation :

Non

Établissement(s) :

Université de Lille
Inserm
CHU Lille

Collections :

• Institut de Recherche Translationnelle sur l'Inflammation (INFINITE) - U1286

Date de dépôt :

2024-01-12T05:51:57Z
2024-02-28T08:38:47Z