Reporting data of patients receiving car t cell therapy into the ebmt registry: guidelines of the francophone society of bone marrow transplantation and cellular therapy (sfgm-tc)

Abstract

Tisagenlecleucel (Kymriah™) et axicabtagene ciloleucel (Yescarta™) sont les premiers représentants d’une nouvelle classe de thérapies cellulaires produites par modification génétique ex vivo de lymphocytes T autologues humains, aujourd’hui à l’aide de vecteurs viraux. Dans le cadre d’une démarche globale visant à identifier des registres transnationaux sur des groupes de malades homogènes en termes de diagnostic ou d’approches thérapeutiques, l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a émis une opinion favorable à l’endroit du registre existant de l’EBMT, comme outil susceptible d’être utilisé pour collecter de façon prospective les données d’efficacité et de toxicité à court et long terme survenant chez les patients traités en Europe avec des « CAR-T Cells » ; en raison de leur statut de « thérapies géniques », le suivi clinique des « CAR-T Cells » doit être organisé au cours des 15 prochaines années. L’utilisation d’un registre européen a l’avantage de permettre de disposer d’une vision globale, transnationale et « transpathologies » et évitera la multiplication des registres de données. Pour répondre aux exigences de l’EMA, des laboratoires pharmaceutiques développant des « CAR-T cells » et autres thérapies cellulaires ou géniques, et des autres parties intéressées, l’EBMT a créé un nouveau formulaire en ligne permettant de saisir les informations essentielles sur le médicament de thérapie innovante administré, sur la pathologie traitée et sur le devenir du patient. Dans cet article, nous présentons les recommandations de la SFGM-TC pour aider les data manageurs à mieux saisir les données des patients traités par cellules CAR-T dans le registre de l’EBMT.